Группой ученых из США разработана методика лечения этой болезни — генная терапия. Это новая генная платформа разработанная 4 года назад.

 

Правильная версия гена ASPA переносится в мозг аденоасоциированным вирусным вектором и встраивается в ДНК на место бракованного гена.

 

После терапии начинает вырабатываться фермент расщепляющий ацетиласпартат и участвующий в процессе миелинизации, мозг ребенка перестает разрушаться и начинает развиваться, ребенок обретает все навыки, которые не мог до этого освоить.

 

Чем раньше провести терапию тем лучшего эффекта лечения можно получить.